Физика будущего
Шрифт:
Однако в будущем генная терапия сможет излечить многие из 5000 известных генетических заболеваний, такие какфиброзно-кистозная дегенерация (поражающая уроженцев Северной Европы), болезнь Тея-Сакса (поражающая восточноевропейских евреев) или серповидно-клеточная анемия (которой страдают афроамериканцы). Уже в ближайшем будущем можно будет излечивать многие генетические болезни из тех, что вызываются мутацией одного гена.
Генная терапия бывает двух типов: соматическая и генеративная.
Соматическая генотерапия предусматривает исправление поврежденных генов у одного конкретного человека.
Лечение генетического заболевания следует по долгому, но хорошо отработанному пути. Сначала необходимо найти людей, ставших жертвами определенного генетического заболевания, и тщательно проследить их родословные на много поколений назад. Анализируя гены пациентов, надо попытаться определить точное положение гена, который мог оказаться поврежденным.
Затем следует взять здоровую версию этого же гена и вживить ее в «вектор» (обычно это безвредный вирус), после чего ввести его пациенту. Вирус быстро вставляет «правильный ген» в клетки пациента и — потенциально — излечивает болезнь.
К 2001 г. начались или планировались испытания более чем 500 вариантов генной терапии. Но дело продвигается медленно, а испытания дают противоречивые результаты. Одна проблема состоит в том, что тело часто путает безвредный вирус, содержащий «правильный ген», с вирусом опасным и начинает атаку. При этом возникают побочные эффекты, которые могут свести на нет действие правильного гена. Другая проблема заключается в том, что далеко не всем вирусам удается корректно встроить нужный ген в клетки человеческого тела, и клетки не могут производить нужный белок в необходимом количестве.
Несмотря на эти трудности, французские ученые объявили в 2000 г., что им удалось вылечить детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитным синдромом (ТКИД) — детей, родившихся с неработоспособной иммунной системой. Некоторые из таких детей, подобно «Дэвиду, мальчику из пузыря», вынуждены всю жизнь провести в стерильном пластиковом пузыре. Любая инфекция может оказаться для них фатальной. Генетический анализ пациентов, подвергнутых генотерапии, показал, что в их иммунных клетках действительно появился новый ген, как и планировалось, в результате чего иммунная система детей заработала.
Но были и неудачи. В 1999 г. в Университете Пенсильвании пациент умер при испытании одного из методов генотерапии, и медицинскому сообществу пришлось переосмыслить свое отношение к подобным экспериментам. Эта смерть стала первой среди 1100 пациентов, участвующих в испытаниях генной терапии этого типа. А к 2007 г. выяснилось, что у четырех из десяти пациентов, вылеченных от одной конкретной формы ТКИД, развился серьезный побочный эффект — лейкемия. Теперь исследования в области генной терапии ТКИД сосредоточены на том, как вылечить болезнь и не активировать при этом случайно ген, способный вызвать рак. На сегодняшний день все семнадцать пациентов, страдавших другой разновидностью ТКИД и вылеченных средствами генной терапии, здоровы и не
Рак и сам по себе является одной из главных мишеней генной терапии. Почти половина всех случаев обычного рака связана с повреждением одного гена, p53. Это длинный и сложный ген, что повышает вероятность его повреждения под воздействием окружающей среды или химических факторов. Проводится множество экспериментов, цель которых — ввести пациентам здоровый ген p53. К примеру, известно, что табачный дым вызывает характерные мутации в трех хорошо известных зонах этого гена. Таким образом, если мы научимся заменять поврежденный ген здоровым, то однажды мы, скорее всего, сможем излечивать определенные формы рака легких.
Прогресс в области генной терапии рака идет медленно, но верно. В 2006 г. ученые Национального института здравоохранения в Мэриленде сумели вылечить метастатическую меланому— форму рака кожи — при помощи генетически измененных Т-лимфоцитов (Т-киллеров), нацеленных специально на раковые клетки. Это первое исследование, доказывающее, что генную терапию можно использовать против некоторых форм рака. А в 2007 г. врачи Юниверсити-колледжа и глазной больницы Мурфилдс в Лондоне смогли посредством генной терапии вылечить одну из форм наследственного заболевания сетчатки (вызываемого мутациями гена RPE65).
Тем временем некоторые супружеские пары не ждут появления методов генной терапии на рынке, а берут свою судьбу и свое генетическое наследие в собственные руки. При оплодотворении в пробирке пара может получить сразу несколько оплодотворенных зародышей. После этого каждый из зародышей можно проверить на конкретное генетическое заболевание, а затем выбрать и подсадить матери тот из них, который достоверно от него свободен. Таким образом, даже не используя дорогостоящих технологий и методов генной терапии, можно постепенно избавиться от значительного числа генетических заболеваний. Это уже делают некоторые ортодоксальные евреи в Бруклине, среди которых очень высок риск болезни Тея-Сакса.
Но можно сказать почти наверняка, что одна болезнь — рак — останется смертельно опасной на протяжении всего XXI в.
Сосуществование с раком
Еще в 1971 г. президент Ричард Никсон под фанфары, с большим шумом в прессе, торжественно объявил раку войну. Он считал, что, если выделить на исследования достаточно денег, метод лечения быстро отыщется. Однако сорок лет (и 200 млрд долларов) спустя рак продолжает оставаться в США второй ведущей причиной смертности; именно это заболевание является причиной четверти всех смертей.
Смертность от рака за 55 лет, с 1950 по 2005 г., снизилась (с поправкой на возраст и другие факторы) всего лишь на 5%. Ожидается, что только в этом году рак унесет жизни 562 000 американцев — по полторы тысячи человек в день. По некоторым типам рака смертность снизилась, по другим упрямо держится на прежнем уровне. А методы лечения рака, при которых организм человека травят, кромсают и жгут, заставляют несчастных пациентов сомневаться в том, что в конечном итоге хуже — болезнь или ее лечение.